Harvinaislääkkeen kohderyhmän rajaus liian kapea
05.10.2021
Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto (Palko) on antanut suosituksen Zolgensma-lääkkeen käytöstä SMA-taudin eli etenevän harvinaisen lihassairauden hoidossa. Lausunnossaan Invalidiliitto katsoo, että Palkon suositusta pitää vielä työstää.
Suositus rajaa tarpeettomasti ja yhdenvertaisuuden kyseenalaistaen tämän harvinaislääkkeen saatavuuden vain SMA1-tautiryhmän lapsille ja jättää muut hoidon ulkopuolelle.
Vammaisvaikutusten arviointi tehtävä
Invalidiliiton mielestä vammaisvaikutusten arviointi (VAVA) tulee tehdä Palkon suosituksesta. Vammaisvaikutusten arvioinnilla tarkoitetaan sitä, että halutun lääketieteellisen hoidon vaikutuksia arvioidaan tietyn ihmisryhmän eli vammaisten ihmisten hyvinvointiin ja elämän laatuun sekä toimintakykyyn laajasti. Palkon suositusluonnoksessa tehdyt arviot ovat pistemäisiä sekä keskittyvät vain joihinkin pikkulapsen toimintakyvyn osa-alueisiin.
Invalidiliitto katsoo, että yksilöllisen tarpeen perusteella myös pikkulasta vanhemmalla lapsella, nuorella ja aikuisella SMA-tautiin sairastuneella on oikeus tähän harvinaislääkkeeseen. Siten arvioitavia seikkoja pitää Palkon suosituksessa laajentaa koskemaan siihen, mitä vaikutuksia harvinaislääkkeellä on SMA-tautia sairastavan itsenäiseen kävelykykyyn tai ruokailuun. SMA-tautia sairastavan itsenäisen kirjoituskyvyn merkittävä heikentyminen taudin etenemisen vaiheessa vaikuttaa puolestaan opiskelijoilla opiskeluun ja esimerkiksi asiantuntijan ammatissa työskentelyyn. Harvinaislääkehoito edistää siten SMA-tautia sairastavan opiskelua ja työelämässä pysymistä.
Lääkkeestä aiheutuvien kustannusten sijaan pitäisi arvioida niitä hyötyjä, joita SMA-tautia sairastava saa lääkkeestä. Tällöin pitäisi kiinnittää huomiota siihen, mikä vaikutus harvinaislääkkeellä on kaikkien SMA-tautia sairastavan toiminta- ja työkyvyn parantumisessa ja ylläpitämisessä sekä sairaudesta aiheutuvien haittojen ehkäisemisessä.
Perus- ja ihmisoikeusulottuvuus mukaan
Palkon suositusluonnos koskee tällä hetkellä vain lääketieteellistä ja talouslääketieteellistä näkökulmaa. Invalidiliitto tuo mukaan keskusteluun harvinaissairaiden perus- ja ihmisoikeuksiin sisältyvän yhdenvertaisuuden ja oikeuden terveydenhuollon saatavuuteen.
Lisätietoa: Henrik Gustafsson, lakimies, Invalidiliitto, henrik.gustafsson@invalidiliitto.fi